Çocuklarda genetik hastalıklar için “beyin içine gen tedavisi” Faz-1 çalışmaları baÅŸladı

Gazi Ãœniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Metabolizma Bilim Dalı’nda açılan Faz-1 Klinik AraÅŸtırmaları Merkezi’nde, çocukluk çağında genetik ve metabolik kaynaklı hastalıklarda “beyin içine uygulanacak gen tedavisi” için bilimsel çalışmalar baÅŸlatıldı.

Merkezin açılışı dolayısıyla düzenlenen programda konuşan Gazi Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Musa Yıldız, çocukluk çağı genetik hastalıkların, tüm dünyada sakatlık ve ölüm nedeni olmayı sürdürdüğünü vurguladı.

BaÅŸta gen tedavisi olmak üzere yeni tedavi yöntemlerinin hızla geliÅŸtiÄŸini ifade eden Yıldız, “Ãœlkemizin de bu konuda öncü olması büyük önem taşımaktadır. Özellikle ilgili hastalık grubunda yeni ilaç adaylarının laboratuvar ortamlarında geliÅŸtirilmesi, ardından bu ilaç adaylarının klinik araÅŸtırmalarla ilaç haline getirilmeleri ve bunların tümünü gerçekleÅŸtirecek bir merkez oluÅŸturulması büyük önem arz etmektedir.” diye konuÅŸtu.

Yıldız, SaÄŸlık Bakanlığının desteÄŸi ile ilk kez Bakanlık onaylı Çocukluk Çağı Metabolik/Genetik Hatalıkları Faz-1 Klinik AraÅŸtırmaları Merkezi’nin kurulumunu tamamladıklarını belirterek, “Bu merkezde, çocukluk çağı metabolik/genetik hastalıkları için 8 yeni ilaç çalışması baÅŸlatıldı.” bilgisini verdi.

Genetik ve metabolik kaynaklı bazı hastalıklarda beyin içi enzim tedavisinin yapılacağını aktaran Yıldız, şunları kaydetti:

“Ãœniversitemizde, çocuk hastalara yönelik ülkemizin ilk, dünyanın sayılı, Genetik Tedavi Odaklı Faz-1 Klinik AraÅŸtırma Merkezi’nin kurulumu tamamladı. Merkezde, ülkemizde ilk kez beyin içine uygulanacak gen tedavisi yapılacak ve sadece ülkemizden deÄŸil tüm dünyadan hasta kabul edilecek.

Bu merkez, ülkemizde ilk yerli gen tedavisi odaklı ilaç üretmeyi hedefleyen pediatrik Metabolik/Genetik Hastalıklar Ä°leri Tedaviler AraÅŸtırma ve GeliÅŸtirme Merkezi’nin bir bölümü olarak faaliyet gösterecek.”

“Faz-1 çalışmasının startını 2023 yılında vereceÄŸiz”

Gazi Ãœniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Beslenme ve Metabolizma Bilim Dalı BaÅŸkanı ve Faz-1 Klinik AraÅŸtırmalar Merkez Müdürü Prof. Dr. Leyla Tümer de merkezin modern ve etkin altyapı hizmetleriyle inÅŸa edildiÄŸinin altını çizerek, “Bundan sonraki hedefimiz, SMA gibi genetik hastalıklarda gen tedavisi olmak üzere yeni tedavi yöntemleri ve ilaçları kendimiz üretmek olacaktır.” dedi.

Tümer, şu anda 8 farklı Faz-1 çalışmasının yürütüldüğünü vurgulayarak, son zamanlarda gündemde olan gen tedavilerine ilişkin de Faz-1 çalışmasının startını 2023 yılında vereceklerini söyledi.

“Hedef bozuk genin yerine yeni gen konulması”

Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Genetik Bilim Dalı Başkanı ve Faz-1 Klinik Araştırmalar Merkez Müdür Yardımcısı Prof. Dr. Fatih Ezgü ise gen tedavilerine ilişkin bilgi verdi.

Gen tedavilerinde hedefin, çocukluk çağındaki genetik hastalıklara yol açan bozuk olan genin, tamamen değiştirilerek yerine yeni bir gen konulması olduğunu anlatan Ezgü, sözlerine şöyle devam etti:

“Burada iki yöntem vardır. Biri, bir virüs içine DNA parçasının eklenerek doÄŸrudan hastaya verilmesidir, diÄŸeri ise hastalardan kendi hücrelerinin alınması, reaksiyon geliÅŸmesini önlemek amaçlı yeni DNA parçası konularak tekrar hastaya verilmesidir. Gen tedavileri, beyin hastalığı varsa beynin içine, karaciÄŸer hastalığı varsa karaciÄŸere uygulanabilmektedir. Yurt dışında onaylı 4 gen tedavisi bulunmaktadır, önümüzdeki yıl bu sayının 10-15’lere çıkması öngörülmektedir.

Açılan merkez, dünyada ilk ya da ikinci sırada olabilecek kapasite ve donanıma sahiptir. Merkezdeki eczanede gen tedavisi ürünleri olacak. Türkiye, kalıtsal ve ilerleyici ağır beyin harabiyeti yapan bir hastalıkta beyin içi gen tedavisinin yapıldığı 5 ülkeden biri olacak.”

“7 hastamız araÅŸtırmanın kriterlerine uyumlu çıktı”

Uygulama yöntemine iliÅŸkin de bilgi veren Ezgü, “Özel olarak hocalarımız yurt dışında çalışmalar yaptı ve eÄŸitim sonunda sertifikasını aldı. Bu yöntemde, ameliyata gerek kalmadan ense bölgesinden bir iÄŸne yardımıyla özel bir tomografi altında beynin içine gen tedavisi ajanı verilecek ve iÄŸne çıkarılacak. Hastalar, çok kısa bir süre sonra taburcu edilebilecek.” dedi.

Prof. Dr. Ezgü, ÅŸu an için tedavi deÄŸil klinik araÅŸtırma aÅŸamasında olduÄŸuna iÅŸaret ederek, “Bu, tedavi yolunda ilerleyen bir araÅŸtırma. EÄŸer, etkili, güvenli olduÄŸu, yan etkisi bulunmadığı ortaya çıkarsa bir tedavi haline dönüşecek. 7 hastamız araÅŸtırmanın kriterlerine uyumlu çıktı. Uygulama, bir araÅŸtırma kapsamında olduÄŸu için ülkemizde buna ihtiyaç duyan çocuklarımızın yaklaşık yüzde 30’una araÅŸtırma kapsamında ücretsiz olarak bu imkanı saÄŸlamış olacağız.” bilgisini verdi. Ezgü, Afrika, Rusya, UzakdoÄŸu ve Orta DoÄŸu ülkelerindeki hastaların Türkiye’ye yönlendirileceÄŸini söyledi.

Merkezin açılış törenine katılan CumhurbaÅŸkanı BaÅŸdanışmanı Yalçın Topçu da “Etrafımızı ekonomik, ahlaki, bölücü terörle ve dinsel görünümlü bir terörle sarmal halinde aldılar. Ama ÅŸimdi burada hocalarımızdan da duyduk, diÄŸer geliÅŸmeleri görüyoruz ve izliyoruz ki kim ne yaparsa yapsın, ellerinden geleni artlarına koymasınlar. Anlaşılan odur ki, önümüzdeki yüzyıl Türkiye yüzyılı olacak inÅŸallah.” dedi.

Çocukların tüm insanlığın geleceği olduğunu vurgulayan Topçu, yeni açılan bu merkezin de bu açıdan çok değerli olduğunu ifade etti ve emeği geçen herkese teşekkür etti.

Kaynak: AA