İngiltere, 2 farklı kan hastalığının tedavisi için gen terapisinden faydalanılan ilaca onay verdi

Ä°ngiltere’de, 2 farklı kalıtsal kan hastalığını, neden olan geni düzenleyerek tedavi etmeyi amaçlayan gen terapisi yönteminden faydalanılan ilaca onay verildi.

Ä°ngiltere Ä°laç ve SaÄŸlık Ãœrünleri Düzenleme Kurumundan (MHRA), yapılan açıklamada, gen düzenleme teknolojisi CRISPR’den faydalanılan “Casgevy” adlı ilacın, orak hücreli anemi ve Akdeniz anemisi (Beta Talasemi) hastalıklarının tedavisinde kullanılmasına onay verildiÄŸi ifade edildi.

Açıklamada, Casgevy’nin, 2020 Nobel Kimya Ödülü’nü kazanan 2 bilim insanı tarafından geliÅŸtirilen ve genleri DNA üzerinde keserek düzenlemeye izin veren “gen makası” olarak da bilinen CRISPR’ın kullanıldığı ilk lisanslı ilaç olduÄŸu belirtildi.

Gen terapisi yönteminden faydalanılan Casgevy’nin bu 2 hastalığın getirdiÄŸi aÄŸrı, enfeksiyon ve kansızlığı ortadan kaldırabileceÄŸi aktarılan açıklamada, ÅŸunlar kaydedildi:

“Casgevy, hastanın kemik iliÄŸi kök hücrelerindeki hatalı geni düzenleyerek vücudun iÅŸlevsel hemoglobin üretmesini saÄŸlayacak ÅŸekilde tasarlanmıştır. Bunu yapmak için, kök hücreler kemik iliÄŸinden alınır, laboratuvar ortamında düzenlenir ve daha sonra hastanın vücuduna tekrar aşılanır.”

Kaynak: AA