Gen düzenleme yöntemi nadir hastalıklarda yüzde 90’a varan baÅŸarı saÄŸlıyor

CRISPR gen düzenleme yönteminin SMA ve DMD gibi genetik kaynaklı hastalıklar, kanser, şizofreni ile parkinson ve Alzheimer gibi nörolojik hastalıkların tedavisinde umut vadettiği belirtiliyor.

Ãœsküdar Ãœniversitesinin Transgenik Hücre Teknolojileri ve Epigenetik Uygulama ve AraÅŸtırma Merkezi’nde gen düzenleme yöntemi CRISPR ile kanser ve nadir hastalıklara yönelik klinik çalışmalar yürüten uzmanlar, bu tekniÄŸin birçok hastalığın tedavisi için umut olabileceÄŸini belirtti.

Gen düzenleme teknolojisi Clustered Regularly Interspaced Palindromic Repeats (CRISPR), genetik uzmanları ve tıp araştırmacılarının DNA üzerinde ekleme-çıkarma yapmalarına, DNA dizilimini değiştirmelerine olanak tanıyor.

CRISPR, “DNA’da ameliyat yapabilen teknoloji” olarak da anılıyor. Bu baÄŸlamda Türkiye’de Ãœsküdar Ãœniversitesinin Transgenik Hücre Teknolojileri ve Epigenetik Uygulama ve AraÅŸtırma Merkezi’nde de kanser ve nadir hastalıklara yönelik laboratuvar çalışmaları yürütülüyor.

Üsküdar Üniversitesi Rektör Yardımcısı ve Moleküler Biyoloji Ana Bilim Dalı Başkanı Prof. Dr. Muhsin Konuk ile Mühendislik ve Doğa Bilimleri Fakültesi Moleküler Biyoloji ve Genetik Bölümü Dr. Öğretim Üyesi Cihan Taştan, AA muhabirinin, gen düzenleme yöntemine ilişkin sorularını yanıtladı.

Prof. Dr. Konuk, “gen düzenleme”, “gen editleme” ve “gen cerrahisi” olarak isimlendirilen CRISPR’ın genler içerisinde bozuk olan bölgenin düzeltilmesi için kullanıldığını belirtti.

BaÅŸarı oranı çok yüksek ama “etik yönü” tartışılıyor

CRISPR’dan önce gen düzenleme teknolojisi olarak iki farklı yöntemin bulunduÄŸunu ancak bunların çalışma mekanizmasının daha uzun sürdüğünü ve hata verme oranlarının yüksek çıktığını söyleyen Konuk, bu teknikteki baÅŸarı oranının ise yüzde 99’un üstünde olduÄŸuna iÅŸaret etti.

Prof. Dr. Muhsin Konuk, bu yöntemin embriyonun genetiğinin değiştirilmesi için kullanılmasının hem etik hem bilimsel açıdan ciddi problemler ortaya çıkarabileceğinin düşünüldüğünü dile getirdi.

CRISPR gen düzenleme yönteminin bazı ülkelerce etik kabul etmediÄŸini aktaran Konuk, “Bazı ülkeler özellikle insan embriyosu ve insan üreme hücrelerinin CRISPR’la düzenlenmesi için sadece deneysel çalışmaların yapılabileceÄŸini öngörüyor. Deneysel çalışma bittikten sonra da o hücrelerin ve embriyoların ortadan kaldırılması zorunluluÄŸunu getiriyor. Hangi tipte, göz ve saç renginde ya da zeka düzeyinde insanların ortaya çıkacağıyla ilgili tartışmalar ÅŸimdiden baÅŸladı. Ä°nsan eliyle gen frekansını ve genetik havuzda olması gereken ÅŸeyleri deÄŸiÅŸtirme yoluna da girilebilir. Bu yönleriyle etik açıdan tartışılıyor.” diye konuÅŸtu.

Genetikleri değiştirilmiş bebekler bilim dünyasını ayağa kaldırdı

Dr. Öğretim Üyesi Cihan Taştan ise CRISPR gen mühendisliğiyle birçok canlının genetiğinin değiştirilebileceğinin anlaşıldığını belirtti.

Altı yıl önce genetiÄŸi deÄŸiÅŸtirilen embriyoların tüp bebek yöntemiyle anne rahmine yerleÅŸtirilmesiyle iki bebeÄŸin dünyaya geldiÄŸini hatırlatan TaÅŸtan, bu iki bebeÄŸin HIV virüsünün neden olduÄŸu AIDS’e karşı dirençli olacağının söylenildiÄŸini kaydetti.

Bu konunun bilim dünyasında tepkiye yol açtığını anlatan TaÅŸtan, “Tabii bu HIV gibi bir hastalığın tedavisi noktasında düşünülebilir. Ama hayatı tehlikeye atabilecek, o bebekler büyüdükten sonra ölmelerine sebep olabilecek birçok genetik hastalığın da embriyo düzeyindeyken CRISPR’la tedavi edilebileceÄŸine dair ipucunu da bize sundu.” deÄŸerlendirmesini yaptı.

Taştan, henüz embriyonik düzenlemenin dünyanın her yerinde yasak olduğunu vurgulayarak, bir insanın doğduktan sonra kalp rahatsızlıklarına yakalanıp hayatını kaybetmesine sebep olabilecek genetik DNA faktörlerinin CRISPR yöntemiyle embriyo düzeyinde tedavi edilebilecek olmasının ise umut verici olduğu yorumunda bulundu.

“Kanseri tanıyıp öldürebilen CRISPR ilaçları geliÅŸtirilebiliyor”

Dr. Öğr. Üyesi Cihan Taştan, gen düzenlemenin hangi hastalıkların tedavisinde kullanılabileceğine yönelik şunları kaydetti:

“Ä°nsan vücudunda 75 bin farklı genetik bozukluÄŸun hastalıklara sebep olduÄŸu düşünülüyor. Bu bozukluklar dünyada nadir ya da genetik hastalık olarak adlandırılan 7 bin farklı rahatsızlığın ortaya çıktığını gösterdi. Son 5 yılda özellikle CRISPR gen mühendisliÄŸindeki geliÅŸmeler bize, bu 7 bin hastalığın yaklaşık yüzde 89’unun tedavi edilebileceÄŸini gösterdi. Bu durum SMA ve DMD’den tutun birçok genetik kaynaklı hastalığın artık bu mühendislikle tedavi edilebileceÄŸini gösteriyor. Åžu an dünyada 100’den fazla insan CRISPR’la genetiÄŸi deÄŸiÅŸtirilmiÅŸ tedaviler alıyor, yani klinik denemeler de baÅŸlamış durumda.”

Bir insan dünyaya geldikten sonra gen düzenlemesinin mümkün olup olmadığına ilişkin Taştan, şöyle konuştu:

“Bazı genetik hastalıklar var ki kiÅŸi doÄŸduktan sonra da bunları tamir edebiliyoruz. Bunların en bilinenlerinden kök hücreleri tamir edebildiÄŸimizde kan hastalıkları, nöromusküler hastalıklar, SMA ve DMD gibi hastalıkların temelinde yatan hücreleri nanorobotlarla, CRISPR’ı taşıyan partiküllerle, nano lipidlerle hedefleyebiliyoruz ve o hücrelerin genetiÄŸini vücut içerisindeyken deÄŸiÅŸtirebiliyoruz. Bununla beraber kanseri öldürme noktasında kanseri hedefleyebiliyoruz. Klasik kimyasal ilaçlar yerine artık sadece kanseri tanıyıp öldürebilen CRISPR ilaçları geliÅŸtirilebiliyor. Çoklu antibiyotik dirençli bakteriler de var ve en önemli ölümcül sebeplerden biri.”

Şizofreni sendromları azaltılabilir

Dr. Öğr. Ãœyesi TaÅŸtan, ÅŸu ana kadarki çalışmalarda, CRISPR yönteminin bu hastalıkların yaklaşık yüzde 90’ını tamir edebileceÄŸini gösterdiÄŸini ancak hala 1000 hastalığın tedavisinin mümkün olmadığını çünkü büyük genetik elementler ya da DNA faktörlerinin bir insanda silinmiÅŸ olmasının ÅŸu anki teknolojilerle de düzeltilemeyecek bir durum olduÄŸunu anlattı.

Beyine de müdahale edilebildiÄŸine dikkati çeken TaÅŸtan, “Åžu an ÅŸizofreni ile parkinson, Alzheimer gibi nörolojik hastalıklarda da CRISPR veya gen tedavilerinin yapılabileceÄŸiyle ilgili birçok çalışma bulunuyor. Åžizofreni ve otizm gibi hastalıklar hem DNA’larından etkilenebilen hem de DNA’dan bağımsız faktörlerin olduÄŸu hastalıklar. Ama son çalışmalar ÅŸizofreni hastalarının da bazı genetik faktörlerini tamir edebildiÄŸimizde sendromlarını azaltabileceÄŸimizi öngörüyor.” ifadelerini kullandı.

TaÅŸtan, Türkiye’deki birçok farklı laboratuvarda CRISPR’ın insan hastalıkları, tarım teknolojileri ve hayvanlarda da kullanılabileceÄŸine dair çalışmaların sürdürüldüğünden bahsetti. Yöntem hakkında yasal bir düzenlemenin olmadığını belirten TaÅŸtan, Türkiye’de bunun üzerine biyogüvenlik kurullarının çalıştığını kaydetti.

CRISPR’la genetiÄŸi deÄŸiÅŸtirilen ürünlerin Türkiye’ye gelmesiyle ilgili endiÅŸeler mevcutken, bu ürünlerin ülkede üretilmesine yönelik çalışma ve isteklerin de olduÄŸunu dile getiren TaÅŸtan, tüm bu iki yöntemi de düşünen düzenlemelerin Avrupa’da çıktığını, Türkiye’nin de Avrupa’daki regülasyonları birebir mevzuatlarında uygulamaya çalıştığını sözlerine ekledi.

Kaynak: AA